连祺周在进行模仿生产流程验证。病医受访者供图。治雷

■本报记者 陈彬。区新喜欢到底是什么感觉

“有时候想想，闻科生命真的学网挺软弱的，说没就没了。搭桥”

在医学研讨范畴浸淫30年后，用基因跨深圳理工大学组成生物学院教授连祺周由衷地宣布这句慨叹。过脑

这种感触，病医连祺周在20世纪90年代就曾有过。治雷彼时，区新他仍是闻科一名正在进修读博的临床医师，立志于经过学习心脏移植技能，抢救更多的心脏患者。

但是，命运并没有让连祺周完成这个夙愿，而是让他进入了另一片此前从未有人跨过的“雷区”——霸占“异染性脑白质营养不良症（MLD）”这一国际性医疗难题。

现在的女人第一次感觉连祺周，不只凭仗基因和干细胞技能成功完成了打破，还在不久前将相关作用进行了工业转化，触及合同金额超越3亿元。

“医疗技能自身就具有工业化基因，其终极意图便是让生命不再那么软弱。”连祺周说。

几经“转行”，只为救人。

作为一种发病率仅有五万分之一的稀有病，MLD的致病原理并不杂乱。“简略说，便是由于基因缺点等原因，导致人体内缺少某种能够分化特定脂肪物质的酶。”连祺周告知《我国科学报》，这会导致此类脂肪物质许多堆积在人体的神经系统中，特别是脑部，并不断压榨、腐蚀神经安排，然后引起脱髓鞘、神经炎症和神经变性，插女人感觉表现出发展敏捷的神经退行性疾病临床症状，直至危及生命。

即便是在当下，MLD也是一种极难治好的疾病，乃至能够说，一旦进入发病期，患者几乎没有生还的或许。而在20世纪90年代，预备读博进修的连祺周，压根儿没想到自己将来会和这个国际难题来一场“正面对决”。

事实上，促进连祺周读博的原因，是身为心血管科临床医师的他，曾亲眼目睹身边朋友乃至家人由于心脏问题猝然离世。这让他在感伤之余，发生了学习心脏移植等先进技能的主意。

其时，连祺周在哈尔滨医科大学隶属医院一边读博，一边研讨技艺。但是深喉感觉，他很快发现心脏移植在其时面对一个很大的问题——严峻缺少器官提供者。

这是一个单凭个人努力无法战胜的困难。无法之下，连祺周将科研要点转向了其时刚刚鼓起的心脏介入医治，并以此抢救了许多患者的生命。

渐渐地，连祺周又发现了一些问题。

“以心肌梗塞为例，经过医治，患者的急性逝世率大大下降，但心梗过程中死掉的心肌没办法再生，使得许多患者渐渐发展为心衰，患者在5年内逝世的份额乃至到达50%。”连祺周说。

又一道难题摆在他的面前。

恰在此刻，他得知国外有科研人员使用基因和干细胞技能扶植老鼠的心肌安排再移植进其体内，然后躲避排异性等一系列问题，完美替换“死”掉的原安排。这项技能给了连祺周很大的“影响”。但是，作为一名临床医师，搞心肌再生的测验很难。“你的手术有必要彻底依照医疗攻略操作，很难有斗胆的立异研讨。”

此刻，连祺周觉得自己要去学一点新东西，“不然救不了更多人”。

被我国科学家霸占的“绝症”

在博士结业并做了两年主治医师后，连祺周在2001年前往新加坡从事博士后研讨。尔后近20年间，他在荷兰、英国以及我国香港区域曲折多家科研机构，继续进行基因以及干细胞医治的研讨，从一开端连怎么培育干细胞都很陌生的科研新人，渐渐生长为细胞医治以及基因医治范畴的“大咖”。

在这一过程中，他的研讨要点渐渐从“心脏”搬运到“大脑”。

“两者看似不同巨大，但底层逻辑是相同的。”连祺周告知《我国科学报》，MLD之所以发生，其根本原因在于人体缺少分化脂肪安排的酶。“既然如此，咱们经过干细胞进行基因修正及基因修改，再将能够发生这种酶的干细胞植入人体内部，使其能自发性分化剩余脂肪安排，不就能够起到医治作用吗？”

原理看似简略，但将原理变成实践，连祺周却用了整整15年。在此期间他取得了一系列重要作用，但知道的人并不多。直到2024年，一个两岁瑞典小女子的到来，才让更多人留意到了他。

这个小女子名叫爱玛，一岁时便被确诊为MLD，两岁时因MLD形成视神经受损，双脚内翻且不能自行站立。她的爸爸妈妈在欧美各国四处求医问药，均以失利告终，这意味着爱玛几乎没有了生计期望。

但是，一个偶尔的时机，爱玛从事医务作业的父亲看到了连祺周相关研讨的论文。抱着试试看的心思，他们一家来到连祺周协作的多中心临床研讨单位之一 ——广州妇幼儿童医疗中心。

2024年8月30日，爱玛榜首次住院。在阅历收集自体造血干细胞、中心静脉置管术、清髓预处理后，10月9日，医院成功将基因功能修正后的自体造血干细胞回输到爱玛体内。

2024年10月25日，曾被宣判“死刑”的爱玛顺畅出院。该事例经媒体报道后，人们才意识到，从前被认为是“绝症”的MLD在我国科学家协助下，患者能够重获重生。

“爱玛并不是咱们医治的榜首例患者。咱们曾治好了数名现已发病的MLD青少年患者，并且进行了最长近10年的安全性和有效性随访研讨。”连祺周的口气较为骄傲，“能够说，咱们跨过了一个前人不曾跨过的脑病医治‘雷区’。”

医疗职业不能只靠“砸钱”

直到今日，连祺周还和爱玛一家及当地医师坚持着亲近交流。跟着人们对其研讨重视度的提高，越来越多的企业找到连祺周，期望能推进相关作用的落地转化。

关于这件事，连祺周有自己的计划。

“医疗技能作用的搬运转化是理所应当的，不然便背离了治病救人的科研初衷。”他说。但也正由于医疗技能“事关人命”的特殊性，使得选择适宜的协作伙伴成为一件更重要的工作。

连祺周坦言，这些年有许多企业乐意出巨资交换技能，但其间一些并不是“圈内人”，乃至与医疗职业彻底不沾边。关于这些企业，他都一 一婉拒。

“在选择协作伙伴方面，我最垂青的是对方的诚心，也便是他们是否真的将该技能的工业化作为一项工作，而不是只是玩一场本钱‘游戏’。”连祺周说，此外，医疗职业并非单纯靠“砸钱”就能搞好，“我期望对方能对这一职业有深化了解，究竟技能搬运之后，咱们仍期望与企业一起协作，继续进行技能的优化与改善”。

秉持着这样的理念，连祺周在一番“精挑细选”之后，总算找到了“意中人”，并在不久前将全套技能进行了工业化搬运，触及合同金额超越3亿元。

连祺周告知记者，MLD作为代表性的遗传性脑白质稀有病，现在商场需求缺口巨大。估计至2029年，MLD医治商场规模将到达49.2亿美元，年复合增长率6.2%。

“巨大的商场空间下，咱们越发需求坚持镇定。医疗技能的工业化除了要看商场前景和企业发展外，更要看技能能不能最大极限发挥治病救人的价值。这才是作为一名医学科学作业者最应该考虑的工作。”连祺周说。